Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило препарат Casgevy, основанный на системе редактирования генов CRISPR. Информация об этом опубликована на сайте ведомства.
Препарат планируют применять в случаях с серповидноклеточной анемией — наследственной патологией аномального строение белка крови гемоглобина. Casgevy называют «генетическими ножницами», так как он помогает вырезать, вставлять или изменять определенные участки генома.
Отмечается, что генная терапия позволит организовать более целенаправленное и эффективное лечение. Особенно это важно для пациентов, страдающих от редких заболеваний, но не способных принять другие способы лечения.
По информации компании Bluebird, одноразовое лечение с помощью Casgevy оценивается в 2,2 млн долларов. При этом серповидноклеточная анемия зафиксирована примерно у 100 тысяч американцев, в том числе у новорожденных детей.
VK
OK